Terapia génica restaura la audición en un modelo de ratón envejecido

A lo largo de su carrera, Zheng-Yi Chen, PhD, ha estado a la vanguardia de la investigación sobre la pérdida auditiva. Desde que comenzó su laboratorio en Mass Eye and Ear en 2008, Chen ha logrado avances significativos en la comprensión y el tratamiento de la pérdida auditiva. Él y sus colegas han descrito cómo varios genes contribuyen individualmente a la afección e hicieron descubrimientos clave sobre el desarrollo y la regeneración de las células ciliadas del oído interno del ratón. En los últimos años, utilizando técnicas de ingeniería genética, él y su equipo han restaurado con éxito la pérdida auditiva en modelos de ratones y esperan algún día llevar la tecnología a la clínica.

La pérdida auditiva genética afecta a 1 de cada 500 recién nacidos. La mayoría de estos casos se deben a la pérdida auditiva genética recesiva o DFNB. DFNB8, un subtipo de DFNB, solo se puede tratar con implantes cocleares, pero para algunos pacientes, estos tratamientos dejan de funcionar bien a medida que avanza la pérdida auditiva. En un nuevo estudio publicado en Molecular Therapy, Chen y sus colegas utilizaron la terapia génica para restaurar la audición en un modelo de ratón de DFNB8, convirtiéndose en los primeros en hacerlo en ratones envejecidos.

El año pasado, la investigación de Chen fue seleccionada como una de las tecnologías de terapia celular y génica «Disruptive Dozen» con más probabilidades de tener un impacto significativo en la atención médica durante los próximos años en el Foro Mundial de Innovación Médica Mass General Brigham. Mass General Brigham lanzó recientemente su Instituto de Terapia Genética y Celular para ayudar a traducir los descubrimientos científicos realizados por investigadores como Chen en los primeros ensayos clínicos en humanos y, en última instancia, en tratamientos que cambian la vida de los pacientes.

Más información: Mass Eye and Ear

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