Usted esta aquí
Inicio > Avances Médicos > Nueva terapia CRISPR / Cas9 puede suprimir el envejecimiento, mejorar la salud y extender la vida útil de los ratones

Nueva terapia CRISPR / Cas9 puede suprimir el envejecimiento, mejorar la salud y extender la vida útil de los ratones

El envejecimiento es un factor de riesgo importante para una serie de afecciones debilitantes, como las enfermedades cardíacas, el cáncer y la enfermedad de Alzheimer, por nombrar algunas. Esto hace que la necesidad de terapias antienvejecimiento sea más urgente. Ahora, los investigadores del Instituto Salk han desarrollado una nueva terapia génica para ayudar a desacelerar el proceso de envejecimiento.

Los hallazgos, publicados el 18 de febrero de 2018 en la revista Nature Medicine, resaltan una nueva terapia de edición del genoma CRISPR / Cas9 que puede suprimir el envejecimiento acelerado observado en ratones con síndrome de progeria Hutchinson-Gilford, un raro trastorno genético que también afecta a los humanos. Este tratamiento proporciona información importante sobre las vías moleculares involucradas en el envejecimiento acelerado, así como también sobre cómo reducir las proteínas tóxicas a través de la terapia génica.

Con un inicio temprano y una progresión rápida, la progeria es una de las formas más graves de un grupo de trastornos degenerativos causados ​​por una mutación en el gen LMNA. Tanto los ratones como los humanos con progeria muestran muchos signos de envejecimiento, incluidos daños en el ADN, disfunción cardíaca y una reducción drástica de la duración de la vida. El gen LMNA normalmente produce dos proteínas similares dentro de una célula: la lámina A y la lámina C. La progeria cambia la producción de la lámina A a la progerina. La progerina es una forma abreviada y tóxica de la lámina A que se acumula con la edad y se exacerba en aquellos con progeria.

Los investigadores utilizaron el sistema CRISPR / Cas9 para administrar la terapia génica en las células del modelo de ratón de progeria que expresaba Cas9. Se inyectó un virus adenoasociado (AAV) que contenía dos ARN de guía de sintéticos y un gen indicador. El ARN guía lleva la proteína Cas9 a una ubicación específica en el ADN donde puede hacer un corte para hacer que la lámina A y la progerina no funcionen, sin interrumpir la lámina C. El reportero ayuda a los investigadores a rastrear los tejidos que fueron infectados con el AAV.

Dos meses después de la administración de la terapia, los ratones eran más fuertes y más activos, con una mejor salud cardiovascular. Mostraron disminución de la degeneración de un vaso sanguíneo arterial importante y retraso en el inicio de la bradicardia (una frecuencia cardíaca anormalmente lenta), dos problemas comúnmente observados en la progeria y la vejez. En general, los ratones con progeria tratados tenían niveles de actividad similares a los ratones normales, y su vida útil aumentó aproximadamente en un 25 por ciento.

En conjunto, los resultados sugieren que apuntar a la lámina A y la progerina utilizando un sistema CRISPR / Cas9 puede mejorar dramáticamente la salud fisiológica y la vida útil de los ratones con progeria. Estos resultados proporcionan una nueva y significativa comprensión de cómo los científicos pueden finalmente ser capaces de atacar los factores moleculares del envejecimiento en humanos.

Los esfuerzos futuros se enfocarán en hacer que la terapia sea más efectiva y la refinará para uso humano. Actualmente, no hay cura para la progeria, por lo que los síntomas se manejan y las complicaciones se tratan a medida que surgen.

Más información: Instituto Salk

Poner los frenos al envejecimiento:

Deja un comentario

Top