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Un estudio muestra promesa en la reparación de la mielina dañada

Un avance científico ofrece nuevas esperanzas para millones de personas que viven con esclerosis múltiple. Los investigadores de OHSU han desarrollado un compuesto que estimula la reparación de la vaina protectora que cubre las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal.

El descubrimiento, que involucra ratones genéticamente modificados para imitar la esclerosis múltiple, se publicó hoy en la revista JCI Insight.

La EM es una condición crónica que afecta a aproximadamente 2.3 millones de personas en todo el mundo. En la EM, la vaina que cubre las fibras nerviosas en el cerebro y la médula espinal se daña, lo que reduce o impide que las señales eléctricas lleguen a los ojos, los músculos y otras partes del cuerpo. Esta vaina se llama mielina. Aunque la mielina puede volver a crecer a través de la exposición a las hormonas tiroideas, los investigadores no han seguido terapias con hormonas tiroideas debido a efectos secundarios inaceptables.

Aunque varios tratamientos y medicamentos alivian los síntomas de la EM, no hay cura.

El descubrimiento reportado hoy, si se demuestra en última instancia en ensayos clínicos con personas, parece cumplir dos objetivos importantes:

  • Reparación de mielina con efectos secundarios mínimos: el estudio demostró que el compuesto, conocido como sobetirome, promueve la remilenación sin los efectos secundarios graves de la terapia con hormonas tiroideas. La terapia con hormonas tiroideas no se ha probado en personas porque la exposición elevada crónica conocida como hipertiroidismo daña el corazón, los huesos y el músculo esquelético.
  • Entrega eficiente: los investigadores desarrollaron un nuevo derivado de sobetirome (Sob-AM2) que penetra en la barrera hematoencefálica, lo que permite un aumento diez veces mayor de la infiltración en el sistema nervioso central.

Con resultados iniciales prometedores, los investigadores querían ver si podían aumentar la cantidad de sobetiroma que penetraba en el sistema nervioso central.

Lo hicieron a través de un ingenioso truco de química conocido como estrategia de profármacos.

Los científicos agregaron una etiqueta química a la molécula sobetirome original, creando un compuesto inerte llamado Sob-AM2. El objetivo principal de la etiqueta es eliminar una carga negativa que evita que sobetirome penetre de manera eficiente la barrera hematoencefálica. Una vez que Sob-AM2 se desliza más allá de la barrera y llega al cerebro, encuentra un tipo particular de enzima cerebral que rompe la etiqueta y convierte Sob-AM2 de nuevo en sobetirome.

Los investigadores encontraron que el tratamiento en ratones no solo desencadenó la reparación de la mielina, sino que también midió mejoras motoras sustanciales en los ratones tratados con el compuesto.

Los científicos dicen que confían en que el compuesto se traduzca de ratones a personas. Con ese fin, OHSU ha otorgado la licencia de la tecnología a Llama Therapeutics Inc., una compañía de biotecnología en San Carlos, California. Llama está trabajando para hacer avanzar estas moléculas hacia ensayos clínicos en humanos en la EM y otras enfermedades.

Más información: Escuela de Medicina OHSU

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