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Tratamiento a base de células madre produce insulina en pacientes con diabetes tipo 1

En el primer estudio de este tipo, un equipo de investigadores de la facultad de medicina de la Universidad de Columbia Británica y Vancouver Coastal Health (VCH) ayudó a demostrar que un tratamiento basado en células madre administrado a través de un dispositivo implantable puede producir insulina en humanos. El tratamiento se proporcionó a pacientes de BC que vivían con una forma grave de diabetes tipo 1 como parte de un ensayo clínico de varios años. Los resultados del estudio se publicaron hoy en Cell Stem Cell.

El autor principal del estudio es el Dr. Timothy Kieffer, profesor en los departamentos de cirugía y ciencias celulares y fisiológicas de la facultad de medicina de la UBC, quien fue nombrado recientemente director científico de ViaCyte. Mientras que el Dr. David M. Thompson, el investigador principal del estudio en Vancouver, director del Centro de Diabetes del Hospital General de Vancouver y profesor asistente clínico en la división de endocrinología de la facultad de medicina de la UBC.

Al comienzo del estudio UBC-VCH, 15 pacientes se sometieron a cirugía en el Hospital General de Vancouver, donde se implantaron varios dispositivos que contienen células desarrollados por la empresa de biotecnología con sede en California ViaCyte justo debajo de la piel. Cada dispositivo, de unos siete centímetros de largo y no más grueso que una tarjeta de crédito, contenía millones de células cultivadas en laboratorio que originalmente provenían de una única línea de células madre y fueron ‘entrenados’ para madurar en células beta. Las células beta son responsables de producir insulina, la hormona que controla el azúcar en sangre de una persona.

Seis meses después de la implantación, los investigadores observaron que las células no solo habían sobrevivido, sino que habían madurado con éxito hasta convertirse en células beta productoras de insulina, lo que ayudaba al cuerpo del paciente a detectar los niveles de azúcar en sangre y liberar insulina cuando era necesario.

Este estudio utilizó niveles de péptido C, una cadena corta de aminoácidos que se libera en la sangre como un subproducto de la formación de insulina, como una medida de la liberación de insulina por las células implantadas. Los investigadores encontraron que los niveles de péptido C aumentaron después de que los pacientes comieron una comida, evidencia de un funcionamiento normal. La insulina inyectada no genera péptido C.

Los pacientes del estudio también pasaron un 13 por ciento más de tiempo en el rango objetivo de azúcar en sangre y algunos pudieron reducir la cantidad de insulina que se inyectaron.

Más adelante, los investigadores de UBC y VCH planean investigar si la incorporación de células modificadas de ViaCyte, que están siendo diseñadas genéticamente por el socio CRISPR Therapeutics para ser inmunoevasivas, podría eliminar la necesidad de que los pacientes estén tomando medicamentos inmunosupresores.

El estudio UBC-VCH es parte de un ensayo clínico internacional más grande dirigido por ViaCyte, que está estudiando la efectividad de la terapia de reemplazo celular en pacientes en múltiples sitios en Canadá, Estados Unidos y Bélgica. Los resultados iniciales del ensayo clínico internacional, que incluyó datos de los participantes en el estudio UBC-VCH, también se publicaron hoy en Cell Reports Medicine.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunológico de una persona ataca al páncreas, degradando su capacidad para producir insulina. La enfermedad afecta aproximadamente a 300.000 canadienses y casi 1,6 millones de estadounidenses.

La investigación fue apoyada por fondos del Instituto de Investigación de Salud Costera de Vancouver, Stem Cell Network, JDRF Canadá, Institutos Canadienses de Investigaci2ón en Salud, ViaCyte Inc. y el Instituto de Medicina Regenerativa de California.

Más información: Noticias de la Universidad de Columbia Británica

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